Firmenbeschreibung
Alnylam Pharmaceuticals, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, entdeckt, entwickelt und vermarktet neue Therapeutika auf der Basis von RNA-Interferenz (RNAi). Die Pipeline von Forschungs-RNAi-Therapeutika konzentriert sich auf genetische Medikamente, kardio-metabolische Erkrankungen und hepatische Infektionskrankheiten. Zu den klinischen Entwicklungsprogrammen des Unternehmens gehört Patisiran, das sich in der klinischen Phase-III-Studie zur Behandlung der erblichen Transthyretin-vermittelten Amyloidose befindet; Givosiran, das in der Phase-III-Studie zur Behandlung akuter hepatischer Porphyrie behandelt wird; Fitusiran, ein in der Entwicklung befindliches RNAi-Therapeutikum, das sich in Phase-II-Verlängerung und Phase-III-Studie für die Behandlung von Hämophilie und seltenen Blutungsstörungen befindet; und Inclisiran, welches in der III. klinischen Studie für Hypercholesterinämie ist. Zu seinen klinischen Programmen gehört auch ALN-TTRsc02, ein in der Entwicklung befindliches RNAi-Therapeutikum gegen TTR, das sich in der klinischen Phase-I-Studie zur Behandlung verschiedener Formen von ATTR-Amyloidose befindet; Lumasiran (ALN-GO1), das sich in der klinischen Phase-I / II-Studie zur Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 befindet; und Cemdisiran (ALN-CC5), das sich in der klinischen Phase-II-Studie zur Behandlung von Komplement-vermittelten Erkrankungen befindet. Das Unternehmen hat strategische Allianzen hauptsächlich mit Sanofi Genzyme; Die Arzneimittel-Gesellschaft; Monsanto Gesellschaft; Takeda pharmazeutische Gesellschaft begrenzt; Ionis Pharmaceuticals, Inc .; und Regeneron Pharmaceuticals, Inc. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. wurde 2002 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.
