Alexion Pharmaceuticals Aktie - Fundamentalanalyse - KGV - Dividende

Wir sind ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Versorgung von Patienten mit verheerenden und extrem seltenen Erkrankungen durch die Innovation, Entwicklung und Kommerzialisierung von lebensverändernden therapeutischen Produkten konzentriert.

In unserer Komplement-Reihe ist Soliris® das erste und einzige Therapeutikum, das für Patienten mit entweder paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), einer lebensbedrohlichen und extrem seltenen genetischen Blutkrankheit oder einem atypischen hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS) zugelassen ist und ultra-seltene genetische Krankheit. PNH und aHUS resultieren aus einer chronischen unkontrollierten Aktivierung der Komplementkomponente des Immunsystems.

In unserem metabolischen Franchise vermarkten wir Strensiq® zur Behandlung von Patienten mit Hypophosphatasie (HPP) und Kanuma® zur Behandlung von Patienten mit Lysosomal Acid Lipase Deficiency (LAL-D). HPP ist eine extrem seltene genetische Erkrankung, die durch eine defekte Knochenmineralisierung gekennzeichnet ist, die zu einer Deformierung von Knochen und anderen Skelettanomalien führen kann. LAL-D ist eine ernste, lebensbedrohliche, extrem seltene Krankheit, bei der genetische Mutationen zu einer verminderten Aktivität des Enzyms Lysosomal Acid Lipase (LAL) führen, was zu einer deutlichen Ansammlung von Lipiden in lebenswichtigen Organen, Blutgefäßen und anderen Geweben führt.

Wir evaluieren auch weitere mögliche Indikationen für Eculizumab bei anderen schweren und verheerenden Erkrankungen, bei denen eine unkontrollierte Komplementaktivierung der zugrunde liegende Mechanismus ist, und wir machen Fortschritte in verschiedenen Entwicklungsstadien mit zusätzlichen Produktkandidaten als mögliche Behandlungen für Patienten mit verheerenden und extrem seltenen Erkrankungen .

Wir wurden 1992 gegründet. Im Juni 2015 haben wir alle ausstehenden Stammaktien der Synageva BioPharma Corp. (Synageva), einem börsennotierten Biotech-Unternehmen in klinischer Phase, erworben. Die Übernahme hat unser Ziel, lebensverändernde Therapien für Patienten mit verheerenden und extrem seltenen Krankheiten zu entwickeln und zu vermarkten, weiter vorangetrieben.

Produkte und Entwicklungsprogramme

Wir konzentrieren unsere Produktentwicklungsprogramme auf lebensverändernde Therapeutika für verheerende und extrem seltene Krankheiten, für die aktuelle Behandlungen entweder nicht vorhanden oder unzureichend sind.

Soliris (Eculizumab)

Soliris wurde entwickelt, um einen spezifischen Aspekt der Komplementkomponente des Immunsystems zu inhibieren und dadurch Entzündungen zu behandeln, die mit chronischen Störungen in verschiedenen therapeutischen Bereichen verbunden sind, einschließlich Hämatologie, Nephrologie, Neurologie und Transplantatabstoßung. Soliris ist ein humanisierter monoklonaler Antikörper, der die terminale Komplementaktivität bei den derzeit vorgeschriebenen Dosen wirksam blockiert. Die erste Indikation, für die wir die Zulassung für Soliris erhalten haben, ist PNH.

Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)

PNH ist eine lähmende und lebensbedrohliche, extrem seltene genetische Blutkrankheit, die durch chronische unkontrollierte Komplementaktivierung, die zur Zerstörung roter Blutzellen (Hämolyse) führt, definiert ist. Die chronische Hämolyse bei Patienten mit PNH kann mit lebensbedrohlichen Thrombosen, wiederkehrenden Schmerzen, Nierenerkrankungen, Müdigkeit, beeinträchtigter Lebensqualität, schwerer Anämie, pulmonaler Hypertonie, Kurzatmigkeit und intermittierenden Episoden von dunkel gefärbtem Urin (Hämoglobinurie) einhergehen. . Wir arbeiten weiterhin mit Forschern zusammen, um die Basis des Wissens über PNH und den Nutzen von Soliris zur Behandlung von Patienten mit PNH zu erweitern. Soliris ist für die Behandlung von PNH in den Vereinigten Staaten (USA), Europa, Japan und in mehreren anderen Gebieten zugelassen. Wir sponsern ein multinationales Register, um Informationen über die natürliche Geschichte von Patienten mit PNH und die längerfristigen Ergebnisse während der Behandlung mit Soliris zu sammeln. Darüber hinaus wurde Soliris für die Behandlung von PNH in den USA, Europa, Japan und mehreren anderen Gebieten die Bezeichnung "Orphan Drug" erteilt.

Atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom (aHUS)

aHUS ist eine schwere und lebensbedrohliche, extrem seltene genetische Erkrankung, die durch chronische unkontrollierte Komplementaktivierung und thrombotische Mikroangiopathie (TMA) gekennzeichnet ist, die Bildung von Blutgerinnseln in kleinen Blutgefäßen im ganzen Körper, was zu einer Verringerung der Thrombozytenzahl (Thrombozytopenie) und lebensbedrohliche Schädigung der Niere, des Gehirns, des Herzens und anderer lebenswichtiger Organe. Soliris ist in den USA, Europa und Japan für die Behandlung von pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit aHUS zugelassen. Wir sponsern ein multinationales Register, um Informationen über die natürliche Geschichte von Patienten mit aHUS und die längerfristigen Ergebnisse während der Behandlung mit Soliris zu sammeln. Darüber hinaus haben die FDA und die Europäische Kommission (EC) Soliris den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von Patienten mit aHUS erteilt.

Strensiq (Asfotase Alpha)

Hypophosphatasie (HPP)

HPP ist eine extrem seltene genetische und progressive Stoffwechselerkrankung, bei der Patienten verheerende Auswirkungen auf mehrere Systeme des Körpers haben, was zu schwächenden oder lebensbedrohlichen Komplikationen führt. HPP ist durch eine defekte Knochenmineralisierung gekennzeichnet, die zu einer Deformierung von Knochen und anderen Skelettanomalien sowie zu systemischen Komplikationen, wie z