BioMarin Pharmaceutical Aktie - Fundamentalanalyse - KGV - Dividende

BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin, wir, wir oder unsere) ist ein globales Biotechnologie-Unternehmen, das innovative Therapien für Menschen mit schweren und lebensbedrohlichen seltenen Krankheiten und Erkrankungen entwickelt und vermarktet. Wir wählen Produktkandidaten für Krankheiten und Zustände aus, die einen bedeutenden ungedeckten medizinischen Bedarf darstellen, haben eine gut verstandene Biologie und bieten die Möglichkeit, als Erster auf den Markt zu kommen oder einen signifikanten Vorteil gegenüber bestehenden Produkten zu bieten. Unser Therapieportfolio besteht aus fünf Produkten und mehreren klinischen und präklinischen Produktkandidaten.

Unsere kommerziellen Produkte sind Aldurazyme (Laronidase) für Mukopolysaccharidose I (MPS I), Firdapse (Amifampridinphosphat) für Lambert Eaton Myasthenisches Syndrom (LEMS), Kuvan (Sapropterindihydrochlorid) für Phenylketonurie (PKU), Naglazyme (Galsulfase) für Mukopolysaccharidose VI (MPS VI) und Vimizim (Elosulfase Alpha) für Mukopolysaccharidose IV Typ A (MPS IV A).

Wir investieren weiterhin in unsere klinische und vorklinische Produktpipeline, indem wir erhebliche Ressourcen für Forschungs- und Entwicklungsprogramme und Geschäftsentwicklungsmöglichkeiten in unseren Bereichen wissenschaftlicher, fertigungstechnischer und technischer Expertise bereitstellen. Wir führen klinische Studien mit verschiedenen Produktkandidaten zur Behandlung verschiedener Krankheiten durch. Unsere klinischen Produktkandidaten umfassen Brineura (früher als Cerliponase alfa oder BMN 190 bezeichnet) zur Behandlung der spätinfantilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (CLN2), einer Form der Batten-Krankheit; Pegvaliase (früher als PEG PAL bezeichnet), eine Enzymsubstitutionstherapie zur Behandlung von Phenylketonurie (PKU); Vosoritid (früher als BMN 111 bezeichnet), ein Peptid-Therapeutikum zur Behandlung von Achondroplasie, der Hauptursache für Zwergwuchs; BMN 270, ein AAV-VIII-Vektor und Faktor-VIII-Gentherapeutika-Entwicklungskandidat, zur Behandlung von Hämophilie A; und BMN 250, eine neue Fusion von alpha-N-Acetylglucosaminidase (NAGLU) mit einem Peptid, das von insulinähnlichem Wachstumsfaktor 2 (IGF2) abgeleitet ist, zur Behandlung von Sanfilippo B-Syndrom oder Mucopolysaccharidose Typ IIIB (MPS IIIB). Wir führen oder planen die präklinische Entwicklung mehrerer anderer Produktkandidaten für genetische und andere Stoffwechselerkrankungen.

Im Januar 2017 gaben wir eine Aktualisierung unserer positiven Zwischenergebnisse einer offenen Phase-1/2-Studie von BMN 270 bei Patienten mit schwerer Hämophilie A bekannt, die auf dem XXXII. Internationalen Kongress der Weltföderation für Hämophilie im Juli 2016 angekündigt wurde Insgesamt neun Patienten mit schwerer Hämophilie A erhielten eine einmalige Dosis von BMN 270, von denen sieben mit der höchsten Dosis von 6 x 1013 vg / kg behandelt wurden. Gemäß der Rangliste der Weltföderation für Hämophilie der Schwere der Hämophilie A liegt der normale Bereich der Faktor VIII-Aktivitätsniveaus zwischen 50% und 150%, ausgedrückt als Prozentsatz der normalen Faktoraktivität im Blut, und der milden Hämophilie A-Bereich des Faktors VIII Aktivitätslevel liegt zwischen 5% und 40%. Nach dem Datenschnitt vom 9. Dezember 2016, von diesen sieben Patienten, die mit der höchsten Dosis behandelt wurden, hatten sechs weiterhin Faktor VIII-Spiegel von über 50%, und der siebte lag weiterhin über 15%. Bei den sechs Patienten in der hohen Dosis und zuvor unter einem Faktor VIII-prophylaktischen Regime sank die mittlere annualisierte Blutungsrate um 91% von 16,3 vor der BMN 270-Infusion auf 1,5 zwei Wochen nach der Dosierung (die mediane annualisierte Blutungsrate fiel von 16,5 auf 0). . Bei diesen sechs Patienten fielen die durchschnittlichen annualisierten Faktor-VIII-Infusionen um 98% von 136,7 auf 2,9 (die medianen annualisierten Faktor-VIII-Infusionen fielen von 138,5 auf 0).

Im Februar 2017 gaben wir bekannt, dass die European Medicines Agency (EMA) Zugang zu ihrer PRIME-Initiative für BMN 270 gewährt. Um für PRIME akzeptiert zu werden, muss eine Investigationstherapie ihr Potenzial für Patienten mit ungedecktem medizinischen Bedarf zeigen basierend auf frühen klinischen Daten.

Im Januar 2017 gaben wir vorläufige Ergebnisse einer Phase-1/2-Studie bekannt, die im April 2016 mit der Aufnahme von Patienten begann und die BMN 250, eine experimentelle Enzymersatztherapie mit einer neuen Fusion von rekombinantem humanem NAGLU mit einem von IGF2 abgeleiteten Peptid, z Die Behandlung des Sanfilippo-B-Syndroms oder MPS IIIB reduzierte die Heparansulfat-Spiegel in der Rückenmarksflüssigkeit von MPS IIIB-Patienten auf einen normalen Bereich. Darüber hinaus haben Patienten sicher auf 100 mg Dosis eskaliert.

Im Dezember 2016 haben wir die zulassungsrelevante Phase-3-Studie zu Vosoritid, einem Analogon des C-Typ natriuretischen Peptids, bei Kindern mit Achondroplasie, der häufigsten Form von Kleinwuchs, eingeleitet. Die Phase-3-Studie ist eine randomisierte, placebokontrollierte 12-monatige Behandlungsstudie an ungefähr 110 Kindern mit Achondroplasie im Alter von 5 bis 14 Jahren. Im Oktober 2016 haben wir ein Update zu unserer Phase-2-Studie mit Vosoritid vorgelegt. Ergebnisse von acht Kindern in Kohorte 4, die sechs Monate täglich bei 30 μg / kg / Tag abgeschlossen hatten, erfuhren eine Zunahme der mittleren annualisierten Wachstumsgeschwindigkeit um 46% oder 2,1 cm / Jahr gegenüber dem Ausgangswert.