Sarepta Therapeutics Aktie - Fundamentalanalyse - KGV - Dividende

Firmen- & Unternehmensbeschreibung

Sarepta Therapeutics, Inc. konzentriert sich auf die Entdeckung und Entwicklung von RNA-basierten Therapeutika, Gentherapie und anderen genetischen Medizin Ansätze für die Behandlung von seltenen neuromuskulären Erkrankungen. Das Unternehmen bietet mit EXONDYS 51 eine krankheitsmodifizierende Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) an, bei der es sich um eine seltene genetische Muskelschwunderkrankung handelt, die durch das Fehlen von Dystrophin verursacht wird. Es stellt auch Golodirsen bereit, einen Produktkandidaten, der an Exon 53 von Dystrophin-prä-mRNA bindet, was zum Ausschluss oder Überspringen von Exon während der mRNA-Prozessierung bei Patienten mit genetischen Mutationen führt, die für Exon-53-Skipping zugänglich sind; und Casimersen, ein Produktkandidat, der Phosphordiamidatmorpholinooligomer (PMO) -Chemie und Exon-Skipping-Technologie verwendet, um Exon 45 des DMD-Gens zu überspringen. Darüber hinaus stellt das Unternehmen SRP-5051 bereit, ein Peptid-konjugiertes PMO, das an Exon 51 von Dystrophin-prä-mRNA bindet, was zum Ausschluss von Exon während der mRNA-Prozessierung bei Patienten mit genetischen Mutationen führt, die für Exon-51-Skipping zugänglich sind. Das Unternehmen hat strategische Allianzen mit Nationwide Children \ 's Hospital zur Förderung von Mikro-Dystrophin Gentherapie-Programm im Rahmen der Forschung und Lizenz-Option Vereinbarung sowie Galgt2 Gentherapie-Programm im Rahmen der Lizenzvereinbarung; und Genethon für die Weiterentwicklung des Gentherapie-Programms für Mikro-Dystrophin im Rahmen einer Vereinbarung über Forschung und exklusive Lizenzoptionen. Es hat auch eine Forschungs- und Lizenzoption-Vereinbarung mit Duke University für die Weiterentwicklung der Gen-Editing-CRISPR / Cas9-Technologie für Muskeldystrophie; und eine Kooperations- und Lizenzvereinbarung mit Summit (Oxford) Ltd. zur Vermarktung von Produkten in der Uutrophin-Modulator-Pipeline von Summit. Das Unternehmen vertreibt seine Produkte über ein Netzwerk von Spezialhändlern und Spezialapotheken in den USA sowie über internationale Distributoren. Sarepta Therapeutics, Inc. wurde 1980 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.